Steg 2. En substans prövas fram

En substans med en kemisk struktur som förväntas ha de rätta egenskaperna väljs ut för vidare utveckling. Substansen renas och definieras kemiskt. Därefter startar arbetet med att fastställa om substansen har önskvärd medicinsk effekt utan skadliga verkningar.

Substansens effekt på olika vävnader och organ undersöks och en ungefärlig dos fastställs. För antibiotikasubstanser testas aktiviteten på ett stort antal bakteriestammar. Man måste också studera hur substansen tas omhand av kroppen, dvs. hur den tas upp, fördelas, bryts ner och utsöndras. Dessa studier görs på vävnader och cellkulturer i provrör och på försöksdjur. Är resultaten fördelaktiga fortsätter utvecklingen av läkemedelssubstansen.

Innan substansen kan börja ges till människor måste man konstatera att den tolereras väl och inte har allvarliga oönskade effekter. Det krävs att substansen i djurstudier visar tillräcklig säkerhetsmarginal i förhållande till de doser som kan bli aktuella för behandling av människor, samt att den saknar fosterskadande och cancerframkallande effekt. De långvariga djurstudierna (sk prekliniska studier) löper samtidigt som de tidiga kliniska studierna på människa startar.

Samtidigt med de prekliniska undersökningarna pågår också den farmacevtiska utvecklingen av substansen och ett stort arbete läggs ner på att ta fram en lämplig läkemedelsberedning, t.ex. en tablett eller en salva. Beredningen skall underlätta för patienten att använda läkemedelssubstansen och att dosera den på ett korrekt sätt. Hållbarheten av substans och läkemedelsberedning undersöks, renhets- och kvalitetskrav fastställs och man utvecklar lämpliga metoder för att testa att kraven uppfylls.

Resultaten från alla tester och studier sammanställs i rapportform och bildar tillsammans en del av dokumentationen för det nya läkemedlet.

Steg 3 - ett läkemedel blir till